Saranno 12 i pazienti sottoposti ad una terapia sperimentale per la cura dell’Atassia di Friedrich, una malattia genetica dovuta alla degenerazione del midollo spinale e del cervelletto. A condurre lo studio un gruppo di ricerca dell’IRCCS Medea – La Nostra di Conegliano, dopo aver ricevuto il parere favorevole dell’Agenzia Italiana del Farmaco.
Questa patologia colpisce una persona su 25 mila, e si manifesta, tra i 10 e i 20 anni di età, con una mancanza di coordinazione dei movimenti.
I ricercatori, guidati da Andrea Martiunuzzi, responsabile dell’Unità di Neuroriabilitazione del polo Veneto del Medea, porteranno avanti un progetto sperimentale della durata di 20 mesi, nel corso del quale i pazienti assumeranno per via sottocutanea, quotidianamente per sei mesi, alte concentrazioni di interferone gamma. Questa sostanza è in grado indurre la produzione di fratassina, una proteina importante nei processi metabolici del ferro e nella funzionalità di cellule con alte richieste energetiche come quelle nervose e cardiache, e che nei soggetti colpiti risulta deficitaria.
“Forse non è la cura risolutiva di questa malattia – spiega Martinuzzi – perché non è ancora conosciuto appieno il meccanismo che porta dall’assenza di fratassina ai danni rilevati nei diversi tessuti. Questo aspetto però non impedisce la ricerca di un trattamento che possa bloccare la malattia”.