Bellicum Pharmaceuticals e Ospedale Pediatrico Bambino Gesù hanno annunciato l’inizio di una estesa collaborazione centrata sullo sviluppo di nuove terapie con cellule geneticamente modificate per la cura delle patologie onco-ematologiche. Nel dettaglio, l’accordo riguarda lo sviluppo preclinico e clinico di prodotti di terapia cellulare avanzata ingegnerizzati con il nuovo gene suicida CaspaCIDe della Bellicum, per la produzione di linfociti modificati attraverso recettori chimerici e recettori T-linfocitari artificiali (CAR T e TCR) specifici per determinati antigeni, tra cui il CD19. I due enti svilupperanno congiuntamente cellule T modificate con recettori chimerici (CAR T) e altre terapie cellulari messe a punto dal Bambino Gesù e ingegnerizzate con l’interruttore di sicurezza CaspaCIDe della Bellicum, progettato per ridurre o eliminare le cellule, quando necessario, cioè in presenza di eventuali effetti collaterali legati alle cellule medesime. In base all’accordo, Bellicum fornirà il supporto finanziario necessario in cambio del diritto di commercializzazione mondiale di determinate terapie cellulari sviluppate, mentre il Bambino Gesù manterrà i diritti a scopo di ricerca. L’Ospedale della Santa Sede effettuerà ricerche e studi clinici per l’applicazione di terapie cellulari avanzate in pazienti pediatrici, inizialmente tramite due trial clinici basati sull’uso di linfociti modificati geneticamente con recettori chimerici specifici per gli antigeni CD19 e GD2, rispettivamente in pazienti pediatrici affetti da leucemia linfoblastica acuta e neuroblastoma. I trial inizieranno nel primo semestre del 2017. Inoltre, il Bambino Gesù produrrà, all’interno della sua officina farmaceutica, le cellule geneticamente modificate necessarie per le sperimentazioni europee, inclusi i linfociti T trasdotti con PRAME (Proteina Preferenzialmente Espressa nel Melanoma) e impiegabili in pazienti affetti da tumori dell’osso o leucemia mieloide acuta.