Secondo un'analisi pubblicata da "Managed healthcare executive" nel 2018 diabete, malattie autoimmuni e oncologiche continueranno a essere grandi aree di interesse da gestire per i dirigenti sanitari. Con una varietà di nuovi farmaci ad alto costo, la broncopneumopatia cronico ostruttiva (Bpco) si unirà a formare il gruppo delle prime quattro categorie terapeutiche su cui prestare la massima attenzione. La tendenza prevista per specialità biotecnologie è del 17,7% nel 2018, in calo rispetto al 18,7% del 2017 secondo Segal Consulting. Nonostante il trend sia inferiore, le specialità farmaceutiche hanno comunque consumato un terzo del costo totale dei farmaci nel 2016, con una crescita attesa del 50% entro il 2020. Ecco alcuni degli ultimi sviluppi nelle prime quattro aree terapeutiche per il 2018.
Riguardo al diabete è prevista una futura approvazione (in tutto l'articolo si fa riferimento all'Fda) di Lusduna Nexvue, insulina glargine di Merck, così come della glargine di Mylan, denominata Basalog: in entrambi i casi tutto è subordinato alla risoluzione di controversie brevettuali rispetto a Lantus di Sanofi, già approvata. Quest'ultima azienda ha già ricevuto l'approvazione per Admelog (insulina lispro) che sarà probabilmente disponibile l'anno prossimo. Folta anche la scheda degli agonisti Glp-1. Semaglutide (Ozempic) di Novo Nordisk, con monosomministrazione settimanale, ha appena ricevuto l'approvazione e si affianca nel portafoglio del produttore a liraglutide (Victoza), unum/die. Da ricordare Byetta (exenatide) di AstraZeneca e Trulicity (dulaglutide) di Eli Lilly. È previsto che Pfizer e Merck riceveranno il nulla osta a breve per un nuovo inibitore Sglt-2, ertugliflozin. Poi sono previste le approvazioni per combinazioni atte a ottimizzare sinergicamente l'efficacia: ertugliflozin con metformna o sitagliptin (Januvia) e di Vicotza con insuline basali long-acting come Lantus o Levemir, al fine di ridurre l'iperglicemia post-prandiale e l'aumento di peso. Ciò potrebbe aumentare i costi, ma al contempo vi sarebbe un migliore controllo glicemico e una più efficace prevenzione dell'infarto.
L'oncologia è una categoria terapeutica fertile, con 15 farmaci approvati nel 2017. Molte terapie breakthrough per il cancro - in primis le immunoterapie come gli inibitori del Pd-1 e la strategia CAR T - sono in continuo arrivo sul mercato. Aumenteranno le approvazioni per farmaci assunti per os (il 40% di quelli in pipeline). Inoltre, facendosi largo la medicina personalizzata in questo settore, molti farmaci saranno corredati da test farmacogenetici per identificare i candidati appropriati al la terapia. Va aggiunto che se finora l'immunoterapia si è focalizzata esclusivamente sul cancro, è certo che vi sanno estensioni di indicazione con questo approccio per patologie non oncologiche. A novembre l'Fda ha introdotto una policy globale per lo sviluppo e la supervisione di prodotti di medicina rigenerativa che potrebbe contribuire a stimolare lo sviluppo di trattamenti che coinvolge le cellule e tessuti umani, compresa la terapia genica, per ora molto costose. Nell'agosto 2017, la Fda ha approvato la prima terapia genica, Kymriah (tisagenlecleucel), una terapia CAR T di Novartis per il trattamento di alcuni pazienti pediatrici e giovani adulti con una forma di leucemia linfoblastica acuta che hanno recidivato almeno due volte o non rispondono più ai trattamenti standard, ma anche se uno studio multicentrico indica un tasso di remissione complessivo dell'83% entro tre mesi di trattamento, il prezzo è per ora molto elevato. Una seconda terapia CAR T, Yescarta (axicabtagene ciloleucel) da Kite/Gilead, ha seguito le orme di Kymriah, con l'approvazione nel mese di ottobre 2017. È indicato per pazienti adulti con forme recidivate o refrattarie di linfoma non-Hodgkin con un'unica infusione. Un terzo farmaco CAR T che potrebbe essere approvato nella seconda metà del 2018 come trattamento di seconda linea per una forma di linfoma non-Hodgkin. Ci si aspetta che Kymriah acquisisca questa estensione nella seconda metà del 2018. Cemiplimab di Sanofi e Regeneron , una terapia breakthrough nello sviluppo per il trattamento di adulti con carcinoma cutaneo a cellule squamose localmente avanzato, non resecabile o metastatico (CSCC), dovrebbe essere il prossimo inibitore PD-1 inibitore a essere approvato nel seconda metà del 2018.
Passando alle patologie autoimmuni, Tremfya (guselkumab) di Janssen è un biologico di una nuova classe di farmaci che inibisce l'interleuchina-23 (IL-23), approvato nel luglio 2017 per gli adulti con psoriasi a placche da moderata a grave. Tremfya potrebbe essere approvato per un'estensione di indicazione nell'artrite psoriasica. Altri inibitori di IL-23 nella pipeline includono il tildrakizumab di Sun Pharmaceuticals, che dovrebbe essere disponibile entro il marzo 2018, e il risankizumab di AbbVie e Boehringer Ingelheim, che potrebbe essere approvato nel 2019. Baricitinib è il nuovo inibitore della chinasi Janus (Jak) di Incyte/Eli Lilly. Il trial controllato RAa-Beam ha dimostrato che baricitinib, che richiede solo una dose giornaliera, è superiore a Humira nel migliorare segni e sintomi nei pazienti con artrite reumatoide (Ar). Anche AbbVie ha un inibitore della JAK, upadacitinib, che può essere approvato per Ar nel 2019.
Infine, circa la Bpco, è prevista l'imminente approvazione di Sun-101 di Sunovion (soluzione nebulizzata di glicopirrolato), è un antagonista muscarinico a lunga durata d'azione (Lama), che consente una rapida somministrazione del prodotto. AstraZeneca/Pearl stanno inoltre progettando un nuovo prodotto per la Bpco, un Lama inalato due volte al giorno. Si ipotizza che il maggiore impatto sul mercato nel 2018 potrebbe venire dall'introduzione del primo generico di Advair Discus, un corticosteroide a lunga durata d'azione, beta-agonista inalatorio. Il prodotto Sandoz è attualmente in fase di revisione Fda insieme ai generici di Advair di Mylan e Hikma/ Vectura, attesi dalla metà del 2018 in poi. AstraZeneca inoltre è in attesa di approvazione di Daxas (roflumilast), che contrasta l'effetto di un enzima che contribuisce all'infiammazione. Nel novembre 2017, la società ha anche ricevuto l'approvazione per Fasenra (benralizumab), contro l'asma grave eosinofilo.
