Circa il 47% dei farmaci innovativi approvati nel 2015 (21 su 45) è stato autorizzato per il trattamento di malattie rare. Si tratta di un dato significativo – sottolinea l’Aifa - perché i pazienti affetti da malattie rare hanno spesso poche opzioni di trattamento disponibili (in alcuni casi nessuna). Tra gli esempi di terapie per le malattie rare approvate nel 2015 l’FDA cita: Kanuma, finalizzato al trattamento del deficit di lipasi acida lisosomiale, una rara malattia genetica ereditaria che non permette all'organismo di produrre un enzima responsabile della metabolizzazione dei grassi e può portare a malattie epatiche, cardiovascolari e a danni agli organi potenzialmente letali; Orkambi, medicinale per la fibrosi cistica; Strensiq, una terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine nei pazienti con ipofosfatasia a insorgenza infantile e giovanile; Unituxin, indicato per il trattamento di pazienti pediatrici con alto rischio di neuroblastoma e Xuriden, per il trattamento di pazienti con oroticoaciduria ereditaria, una patologia che può causare anomalie del sangue (anemia, diminuzione della conta dei globuli bianchi, diminuzione della conta dei neutrofili), ostruzione delle vie urinarie, ritardo di crescita e ritardo nello sviluppo.

Documentazione

“Gustare la vita, curare le relazioni”: XXII Convegno Nazionale di Pastorale della Salute

Si svolgerà in due sessioni il prossimo Convegno Nazionale di Pastorale della salute organizzato on line dall’Ufficio Nazionale della CEI per la Pastorale della Salute. Dal 3 al 10 maggio si svolgeranno 14 sessioni tematiche, dall’11 al 13 maggio tre sessioni plenarie.

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