È affetta da sclerosi sistemica (sclerodermia) refrattaria ai trattamenti, la prima paziente inserita in Italia nel trial CATARSIS, uno studio di frontiera sulle CAR-T – cellule geneticamente modificate - promosso dal Policlinico Gemelli in collaborazione con l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. “Si apre così, con tante speranze - si legge in un comunicato stampa emesso dal nosocomio cattolico - una nuova era per i pazienti affetti da alcune malattie reumatologiche autoimmuni sistemiche (LES, sclerosi sistemica, dermatomiosite/polimiosite, vasculiti ANCA-associate), refrattarie ai trattamenti abituali”. Lo studio – che si svolgerà su 8 pazienti adulti e avrà una durata di due anni – viene eseguito sotto la direzione della professoressa Maria Antonietta D’Agostino, Ordinario di reumatologia dell’Università Cattolica del Sacro Cuore e direttore della UOC di Reumatologia del Gemelli. E si avvale dell’utilizzo delle CAR-T anti-CD19 prodotte presso l’Officina Farmaceutica del Bambino Gesù, coordinata dal professor Franco Locatelli, nell’ambito di un progetto cofinanziato dal Ministero della Salute.
CATARSIS è il primo studio accademico del genere in Italia e rappresenta, afferma la professoressa D’Agostino, “un traguardo importantissimo per i pazienti affetti da patologie severe, che finalmente possono ambire a sconfiggere la loro malattia, grazie al ‘reset’ del sistema immunitario, indotto da tale terapia». La paziente presa in carico al Gemelli la Vigilia di Natale, spiegano i responsabili del trattamento, “è la prima persona adulta affetta da malattia reumatologica sottoposta in Italia a CAR-T. Nel nostro Paese finora a questo speciale trattamento sono stati sottoposti 5 pazienti pediatrici presi in carico dal professor Franco Locatelli. Nel mondo, invece, sono stati finora sottoposti a CAR-T solo una cinquantina pazienti con malattie reumatologiche, la maggior parte dei quali in Germania, dal gruppo del professor Georg Schett dell’Università di Erlangen (Frederich Alexander) e visiting professor presso l’Università Cattolica del Sacro Cuore”. Schett, inoltre, è stato il primo nel mondo ad affrontare queste patologie con CAR-T (i risultati sono stati pubblicati su riviste prestigiose quali Lancet, Nature Medicine e New England Journal of Medicine) e in questo momento sta portando avanti lo studio CASTLE, ‘gemello’ del CATARSIS.
«Lo studio CATARSIS – commenta la professoressa D’Agostino - rappresenta una frontiera, ma anche un esempio di progetto cooperativo e coordinato, nel quale diversi dipartimenti (di ricerca, produzione, clinici, amministrativi e di conduzione trials), operanti presso strutture differenti, hanno lavorato insieme per ottenere questo traguardo così importante che apre la strada a nuove speranze…”. «Il trattamento di questa paziente italiana – sostiene il professor Locatelli - dimostra come la collaborazione tra Centri Accademici di Eccellenza permetta di offrire gli approcci terapeutici più innovativi a malati affetti da patologie complesse. Dopo i risultati di grande rilevanza ottenuti nei 5 pazienti pediatrici trattati, il caso della signora a sua volta trattata in collaborazione con i colleghi del Policlinico Gemelli apre un’ulteriore frontiera e documenta l’importanza d’investire sempre più nella ricerca clinica avanzata».